すべての親は、明るい未来と健康な子供を望んでいますが、血液疾患とがんは、小児患者でよく見られる病気のグループです。特に急性白血病は、1年間に1,200件の高い発生率を持つ病気で、5歳未満の子供では、急性白血病からの生存率が平均で94％であり、5 – 15歳の子供では92％に減少します。もう1つよく見られる疾患は、重症の症状を伴う場合には、貧血、肝臓の肥大、脾臓の肥大、定期的な輸血が必要となるタラセミアです。ハプロ同一移植（Haploidentical Transplant）という方法を使用した幹細胞移植による革新的な治療法は、親や半分だけHLA（組織）が一致するドナーからの幹細胞を使用するもので、小児の血液疾患と血液がんを治療し、完治と生活の質の向上のチャンスをもたらす治療法の一つです。
血液幹細胞移植とは何か
血液幹細胞移植（Hematopoietic Stem Cell TransplantationまたはHSCT）は、異常な骨髄細胞を置き換え、さまざまな病気を治療する手段です。血液幹細胞は、骨髄の穿刺、血液の採取、または臍帯血から得られ、血液幹細胞移植はドナーに基づいて2つの主要なタイプに分類されます。
- 自己血液幹細胞移植（Autologous Hematopoietic Stem Cell Transplantation）は、患者自身の血液幹細胞を使用する方法です。
- 他人由来の血液幹細胞移植（Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation）は、親族ドナーや赤十字などの機関からのドナーの血液幹細胞を使用します。HLA（Human Leukocyte Antigen）マッチングが患者と完全に一致するドナーを見つけるのは困難であり、患者が有効な治療を受ける機会が失われる可能性があります。
現代医学の革新により、半分だけ組織型がマッチするドナー（Haploidentical Donor）から血液幹細胞を移植する手法（ハプロ同一移植）が可能になり、適切なドナーを早く、容易に見つけることができ、治療を迅速かつ効果的に開始し、病気の完治の可能性を高めることができます。
ハプロ同一移植による治療が血液疾患と血液がんの小児患者に与える影響 Haploidentical Transplantation とは
ハプロ同一移植法は小児の様々な病気の治療に使用されます。その中には：
- 血液疾患、例えばタラセミア（Thalassemia）
- がん、例えば白血病（Leukemia）
- 重症再生不良性貧血（Severe Aplastic Anemia）
- 先天性免疫不全症候群（Primary Immunodeficiency)
移植を行う際、医師は病気の種類と重症度、病状、移植方法、患者の他の要因を考慮します。
ハプロ同一移植を行うプロセスはどのように行われるか Haploidentical Transplantation の手順
- 患者とドナーの健康チェック 患者は、移植に適しているか確認するため様々な検査を受けます。これには、血液検査、心臓の機能検査、肺のX線検査、肝臓と腎臓の機能チェック、聴覚と視力の検査などが含まれ、一部の子供たちは発達の追加検査を受けることがあります。ドナーは、血液検査、感染症検査、肺のX線検査、肝臓と腎臓の機能チェックを受けます。
- 移植前の準備 患者は、高用量の化学療法薬（Conditioning RegimensまたはPreparative Regimen）を静脈内に投与されます。これは平均で8 – 10日間続き、病気の種類によって異なります。これにより、患者の免疫系を抑制し、がん細胞や異常細胞を可能な限り除去し、新しい幹細胞が成長できる空間を作ります。また、移植前には、患者の免疫系を抑制し、ドナーの幹細胞に対する拒絶反応を減らすための薬も投与されます。
- ドナーは、約4 – 5日間白血球の産生を促進する薬を投与され、血液幹細胞を採取し患者に提供します。
- ドナーからの幹細胞を患者に移植します。この方法は輸血と似ていますが、移植中は患者のバイタルサインと症状を密に監視する必要があります。新しい幹細胞は血流と骨髄に入り込み、成長し、健康な血液細胞へと発達します（エングラフトメント）。これには通常2 – 3週間かかります。
- 移植中、患者は無菌の移植室で入院治療を受けます。これは高性能な空気清浄機が設置された陽圧室で、感染リスクを最小限に抑えます。患者は感染予防のための薬、特殊な血液製品、白血球を増やす薬、免疫抑制剤を投与され、ドナー細胞による患者細胞への反応（GVHD）を防ぎます。一般的に、患者は6 – 8週間無菌室で過ごしますが、これは患者の治療結果によって異なります。
- 医師は、特に最初の100日間、患者の症状と血液の結果を定期的に確認し、治療の効果と潜在的な合併症を評価します。
血液幹細胞移植を受けた小児患者のケア方法
血液幹細胞移植を受けた小児患者は、血液腫瘍学および小児がん専門の小児科医、小児科医、重症ケア専門の小児科医、専門看護師、臨床薬剤師など、専門家チームによる密接なケアが必要です。
また、血液幹細胞移植はHEPAフィルター付きの陽圧室で行われ、専門の移植センターのスタッフによるケアのもとで実施され、感染リスクを最小限に抑えます。重要なのは、GVHDを予防および治療するための体制が整っていることです。これには、白血球反応を抑制し、骨髄移植に対するアレルギー反応を防ぐための光線療法（Photopheresis）が含まれます。これにより治療の効果と安全性が高まります。さらに、医師やその他の専門家、例えば栄養士、心理学者、特定分野の専門医による全人的なケアも提供されています。
血液幹細胞移植に伴う可能性のある合併症
血液幹細胞移植はさまざまな病気を完治させる可能性がありますが、合併症が発生することもあります。化学療法および放射線治療の段階では、吐き気、嘔吐、発熱、倦怠感、食欲不振、下痢、血尿などの症状が見られることがあります。これらの症状は、予防または治療が可能です。
移植直後の重要な合併症とは何か
- 感染症 最初の2 – 3週間は感染リスクが高く、特に白血球が低下している間は、細菌、ウイルス、真菌感染のリスクがあります。白血球が正常値に戻った後も、患者は通常の人よりも感染しやすく、特に最初の1年間は免疫抑制剤を服用しているため、免疫力が低下しています。ほとんどの患者は移植後に発熱し、原因となる微生物を特定し、広範囲の抗生物質を投与し、培養結果が得られ次第、治療を調整します。
- 血球数の低下 患者は貧血や皮膚の出血点、歯茎の出血、その他の部位の出血を経験することがあります。これは赤血球と血小板の低下によるものです。ドナー
