每个父母都希望看到自己孩子未来光明，身体健康。然而，血液疾病和某些类型的癌症是儿童中最常见的疾病之一。特别是白血病的发病率在泰国高达每年1,200例。5岁以下被诊断患有急性白血病的儿童有94%的5年存活率，而在5到15岁之间的儿童中，这个比率降低到92%。儿童中另一种常见的血液疾病是地中海贫血。如果症状严重，孩子们通常会患贫血，伴有肝脾肿大，需要定期输血。通过创新的半相合移植，可以使用来自仅与患者一半HLA类型匹配的父母或捐赠者的干细胞来治疗血液疾病和血液恶性肿瘤。半相合移植被认为是一种先进的干细胞移植技术，为这些年轻患者提供了更高的治愈机会; 改善了他们的生活质量，使他们能够快乐地成长。
造血干细胞移植（HSCT）是通过替代骨髓中的异常细胞来治疗多种疾病的一种方法。
造血干细胞可以从骨髓、外周血或脐带血中提取。根据干细胞的供体，移植可以分为两大类：
- 自体造血干细胞移植：使用从患者的骨髓或外周血中提取的干细胞。
- 异体造血干细胞移植：使用从捐赠者中提取的干细胞。捐赠者可以是相关或无关的，要求100%的人类白细胞抗原（HLA）匹配。然而，寻找完全匹配的捐赠者，无论是有或没有血缘关系的捐赠者，都是相当困难并且需要很长时间。这使得疾病的进展更为严重，患者失去了接受有效和及时治疗的机会。医学的进步使得可以使用HLA类型仅匹配50%的捐赠者的干细胞，这被称为半相合异体造血干细胞移植。半相合异体供体可以是半匹配的父母或兄弟姐妹。由于这个原因，寻找合适的供体变得更快更容易。患者可以及时接受有效的治疗，增加治愈的机会。
对于以下疾病，半相合移植可以作为儿童的治疗选择：
- 地中海贫血
- 白血病
- 严重再生障碍性贫血
- 原发性免疫缺陷
对于每个患者，造血干细胞移植是否是有效的治疗方法，医生将根据疾病的类型和严重程度、将要移植的干细胞类型、供体的来源以及每个个体的其他因素或基础状况进行考虑。
半相合移植是如何进行的？
- 患者和造血干细胞供体的健康检查。患者需要进行一系列测试，如检查感染的血液测试、心脏状况、胸部X线检查、肝功能和肾功能测试、听力和视力筛查，以及骨髓和脑脊液检查，确保他们为移植做好准备。在某些情况下，还需要进行额外的生长发育测试。供体必须进行血液测试、感染筛查、胸部X光检查以及肝功能和肾功能测试。
- 移植前的准备。在移植前，患者将接受高剂量的化疗，称为预处理方案或准备方案，通过胸部的中心静脉导管进行（可能与放疗一起给药，以摧毁患者的骨髓）。这通常需要8-10天，具体取决于治疗情况。这种使用高剂量化疗的预处理方案旨在尽可能地抑制免疫系统，并摧毁癌细胞或异常细胞。此外，它有助于为新的血干细胞在患者的骨髓中生长腾出空间。在植入前给予患者的预处理方案还有助于防止患者的身体排斥移植的干细胞。
- 造血干细胞供体接受注射，刺激白细胞增长约4-5天。然后，他们的干细胞将通过造血干细胞机器收集。
- 半相合移植从将供体细胞注入患者的静脉开始，通过胸部中心静脉导管，就像输血一样。然而，在移植过程中将密切监测患者的生命体征和状况。捐赠的干细胞将进入患者的血液循环和骨髓，其中它们可以生长成各种类型的健康、功能正常的血细胞。通常需要大约2-3周才能使移植成功。
- 在移植期间，患者需要在医院内的无菌移植室中恢复。该房间采用正压通风，配有高效过滤器，可去除细菌和空气污染物。将密切监测患者，并在治疗过程中出现任何可能的并发症时进行治疗。通过中心静脉导管给予药物，如抗生素、特制的血液成分、淋巴细胞刺激药物和免疫抑制剂，以预防移植物抗宿主病（GVHD）发生。平均而言，患者需要在无菌环境中住院6-8周，具体取决于每个患者的情况。
- 出院后，将定期安排随访预约，进行血液检查，特别是在头100天内，以监测治疗结果并评估并发症的可能性，例如感染、血细胞计数减少和口腔溃疡。
半相合移植后的护理
患者需要来自多学科医疗团队的特殊护理，如小儿血液学家、小儿肿瘤学家、重症监护小儿医师（小儿重症专家），以及专门从事半相合移植的护士和临床药师。此外，造血干细胞移植必须在一个特殊的移植病房内的正压HEPA房间中进行，以减少感染的风险。最重要的是，医疗团队必须准备好治疗GVHD，这是一种可能的并发症，在这种并发症中，捐赠的干细胞（移植物）将接受者的细胞（宿主）视为陌生的威胁。因此，捐赠的细胞攻击接受者的细胞，会导致影响皮肤、胃肠道（GI）或肝脏的各种症状。通过使用光疗法来管理GVHD，将白细胞（称为淋巴细胞）移除并使用UVS光辐射，以阻止它们对移植细胞的反应，从而减少移植细胞和宿主细胞之间的反应。此外，来自多学科医疗团队的整合护理，包括营养师、营养学家、心理学家、精神科医生和其他各种专家会在结合考虑到患者的身体和心理健康基础上咨询与治疗。
半相合移植可能出现的并发症
虽然半相合移植可以治疗各种疾病，但可能会出现一些相关的并发症，例如：化疗和放疗期间的并发症。患者可能会出现恶心、呕吐、发烧、疲劳、食欲不振、水样便、血尿等。当然，这些症状可以被预防和治疗。
初始移植后的可能性并发症
- 感染。在最初的2-3周内，由于白细胞计数低，存在来自细菌、病毒和真菌的感染风险。尽管白细胞数量可能已恢复到正常水平，并且患者可以出院，但他们比正常人更容易感染，特别是在移植后的第一年期间。这是因为患者将服用免疫抑制剂，导致他们对移植细胞的免疫反应减弱。他们的免疫系统将在1-2年内恢复到正常水平。患者通常在干细胞移植后出现发热。如果出现发热，医生会进行差异诊断以找出根本原因，并对最常见的感染（经验性治疗）进行抗生素治疗，直到病原体结果明确。根据需要调整使用抗生素和其他药物的治疗。
- 低血细胞计数。患者可能出现贫血和身体上的红斑。由于红细胞和血小板计数较低，牙龈或其他组织可能会出现出血。在等待捐赠的干细胞完全功能化的过程中，患者通常会定期接受红细胞和血小板。
- 口腔和消化道溃疡。由于化疗和放疗，患者可能会发生这些溃疡，导致口腔疼痛、吞咽和进食困难。这通常发生在干细胞移植后的头两周。如果情况过于严重，可能需要静脉注射营养物质。不幸的是，消化道溃疡可能导致感染的蔓延，包括细菌、病毒和真菌。
- 移植物抗宿主病（GVHD）。GVHD可以分为两种类型：急性和慢性GVHD。急性GVHD可能在干细胞移植后的前100天内发生。患者可能会出现皮肤红肿、腹泻或肝功能异常。慢性GVHD可能在急性GVHD之后发展，患者可能会出现皮疹或皮下皮肤变化、异常肝功能、干眼症、口干和溃疡、胃痛、体重减轻、关节疼痛和肺功能异常。
- 静脉闭塞性疾病。由于干细胞移植前的高剂量化疗和放疗，静脉闭塞性疾病发生时，肝脏内的小血管变得闭塞。患者通常会出现体重增加、黄疸、肝脏肿大、疼痛或腹水的发展。这通常发生在干细胞移植后的2周到1个月内。
半相合移植治疗：给患有血液疾病的儿童带来新希望
由于半相合移植可以替换骨髓中的癌细胞或异常细胞，因此这种方法可以治愈患有地中海贫血、白血病和其他疾病的儿童。与100%匹配的供体不同，半相合移植仅需要50%的HLA造血干细胞匹配，供体可以是父母等。因此，更容易找到合适的供体，使得治疗更及时有效。然而，半相合移植是否适合儿童取决于疾病的类型和严重程度，包括每位患者的身体情况。半相合移植有助于提高儿童在移植后一年的生存率，相比其他治疗选择，100天后的死亡率非常低。更重要的是，移植有助于提高儿童完全治愈的机会。其复发率非常低。因此，它确保了患者良好的生活质量，使他们能够快乐地成长
曼谷医院的半相合移植
曼谷医院的儿童健康中心和曼谷癌症医院Wattanosoth血液学中心提供以下服务：
- 来自儿科医生团队的咨询和治疗，这些医生专门从事血液学和肿瘤学，包括小儿肿瘤学家、儿科医生以及为1-15岁患有血液学疾病（如地中海贫血和白血病）以及其他血液相关疾病的儿童提供多学科团队咨询。
- 进行HLA咨询及用于半相合移植的分型测试。
- 由专业合格的药剂师准备的血液恶性肿瘤化疗药物，由医生和护士密切监督，并在治疗期间密切跟进患者的疗效和安全性。
- 符合国际标准的干细胞移植程序，包括配备有HEPA过滤器的高压室，以防止免疫受损患者感染。这减少了接受移植的患者以及接受高剂量化疗的患者感染的风险。
“半相合干细胞移植是一项医学进步，使患有血液疾病的儿童再次有机会治愈并拥有良好的生活质量。这种治疗需要全面的医学专业知识和特殊的无菌医院房间，以及前期完善的医院准备工作，以确保患者接受到最佳的治疗并获得最好的生活质量。”
